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2023-12-16 17:12:33

醫管局首引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法 治療10個月大男嬰

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男嬰父母表示,男嬰一定會珍惜生命,長大後會用自己的方法協助同路人。(醫管局提供)

男嬰父母表示,男嬰一定會珍惜生命,長大後會用自己的方法協助同路人。(醫管局提供)

醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,治療一名10個月大的男嬰。病人只需接受一次靜脈注射新藥「阿哌奧諾基」,不用長期使用傳統藥物。醫管局指,新藥將適用於6個月或以下嬰兒,已把這種新藥納入「關愛基金極度昂貴藥物」資助範圍。

以往大部份「脊髓肌肉萎縮症」患者自小就出現肌肉無力及萎縮,只可以使用針劑或口服藥治療,但相關藥物需要長期服用。不過今次醫管局引入的「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,患者只需接種一劑「阿哌奧諾基」藥物,就不需再打針。首名接受新基因療法的患者,正是兒童醫院一名10個月大男嬰。

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醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,10個月大男嬰成首名受惠者。(醫管局提供) 醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,10個月大男嬰成首名受惠者。(醫管局提供) 醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,10個月大男嬰成首名受惠者。(醫管局提供) 醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,10個月大男嬰成首名受惠者。(醫管局提供) 醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,10個月大男嬰成首名受惠者。(醫管局提供) 醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,10個月大男嬰成首名受惠者。(醫管局提供) 醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,10個月大男嬰成首名受惠者。(醫管局提供)

父母:男嬰定珍惜生命長大後助人

男嬰的主診醫生、兒童醫院及香港大學醫學院臨床副教授陳凱珊指,男嬰用藥2周後,已見有變化,其家屬表示嬰手拎嘢明顯有力咗、快咗」,同時男嬰隻手亦更輕易可以提高拿放在高處的玩具。男嬰父母就說,感謝醫護團隊的付出,並感謝同路人一直的幫忙,並指男嬰一定會珍惜生命,長大後會用自己的方法協助同路人

新藥僅需注射用藥一次

醫管局對今次引入新藥「阿哌奧諾基」作進一步解釋,指相比起現有藥物「諾西那生」或「利司撲蘭」,新藥毋須經由脊髓內注射或口服,只需靜脈注射用藥一次,患者亦毋須長期接受治療,用藥後7年半,療效都會持續存在,患者能自行走動。接受新療法的患者,不能同時申請「諾西那生」或「利司撲蘭」的藥費資助。

目前本港估計每年在港新生嬰兒篩查中,有約1至5名脊髓肌肉萎縮症患者被檢測確認患病,並適合使用新基因療法的藥物。醫管局已把這種新藥納入「關愛基金極度昂貴藥物」資助範圍。

新藥「阿哌奧諾基」與現有藥物比較,患者只需接受一次靜脈注射,毋須長期使用傳統藥物。(醫管局提供)

新藥「阿哌奧諾基」與現有藥物比較,患者只需接受一次靜脈注射,毋須長期使用傳統藥物。(醫管局提供)