人工智能(AI)熱潮席捲全球,而AI在基因組編輯技術CRISPR的應用亦已發展數年,目的是提升基因組編輯的精確度,以更有效治療基因突變引發的疾病。
CRISPR的原理像運用剪刀「剪除」有問題的脫氧核糖核酸(DNA),透過改變基因排序以修補有關錯誤。
CRISPR系統的運作需要「引導核糖核酸」(guide RNA),其作用是發揮「地址」的功能,將CRISPR送到需作編輯的基因組目標,以達到治療效果。而AI的應用有兩個層面,第一,是在已知的基因組序列中,提升搜尋「地址」的效率和精確度。
誠如郵差派信,地址愈明確和獨特,愈有效識別信件目的地,派錯信的機會就愈低。如基因組序列的「地址」眾多,AI可透過評分方法,篩選出最理想的「地址」,供生物學家參考,以更準確判別成功率最高的位置,以進行基因組編輯。
AI應用的第二個層面,是當需要用CRISPR技術但基因組序列可供選擇的「地址」不多時,為達致絕對精確的基因組編輯,生物學家可運用AI將有限的蛋白變體實驗數據,拓展出更多虛擬數據,以供分析,從而創造更精確的新型CRISPR剪刀,這可大大加快實驗篩選速度。
目前已有悉數臨床試驗證實CRISPR能有效且安全地改善某些遺傳疾病的治療效果,技術發展亦已趨成熟,包括治療鐮刀型貧血症,可先從人體提取血液細胞或幹細胞,以CRISPR技術作基因組編輯,然後將其植回體內,讓身體可產生「正常」的血細胞。科學家期望未來可運用AI進一步改善CRISPR技術,將治療的風險減至最低。
作者為港大醫學院生物醫學學院副教授黃兆麟博士