最貴的藥醫最罕的病

研究發現，市場規模每增加1%，推出市場的新藥便上升6%。

雖說醫者父母心，始終賠錢生意沒人做。說過了，「逆齡」只不過是個口號，改善個別器官功能衰退是可以的，但至今沒有證據顯示任何藥物或手術能夠逆轉整個衰老過程。當財富累積遇上人口老化，抗衰老的市場需求可謂前所未有。然而，只要在監管機構眼中「老化」(aging)不是疾病，市場是不會大灑金錢投資抗衰老藥物的。研發新藥的固定成本，今天是數以十億美元計的投資，研發期需時十年以上，而且研發失敗的機率更是九死一生。

有經濟學研究利用了上世紀嬰兒潮世代1965至2000年間人口結構改變引致的藥物需求轉變，分析市場規模對藥物研發的影響。例如，當嬰兒潮一族年輕時，他們對抗生素有較大需求。當他們成年後，避孕藥和抗病毒藥的需求又會隨之而增加。果然，市場規模愈大，推出市場的新藥便愈多。最近另一研究發現，市值平均25億美元的藥物市場，才吸引到新藥進場。

老化不是病，早老卻是。早老症(Hutchinson-Gilford progeria syndrome)是一種千萬中無一的罕見病。

今天普遍被視為一種基因突變導致加速老化的遺傳性疾病，而基因突變又是12老化標誌之首的基因組失穩，加上隨之引發的線粒體功能障礙、幹細胞耗竭、慢性炎症等，都是加速老化的因素。100年來無藥可治。多得《孤兒藥法案》和「老藥新用」(drug repurposing)減省成本，原本有可能研發成抗癌標靶藥物的洛那法尼(lonafarnib，藥名Zokinvy)在2020年獲美國FDA批准用於治療早老症。臨床試驗顯示，洛那法尼將早老症的死亡率降低60%，患者的平均壽命延長2.5年。問題是賠錢生意沒人做，市場極小的洛那法尼是當今美國最貴的藥之一，病人每年藥費超過100萬美元！