幹細胞治療目前大多屬試驗階段，只有治療血癌及多種血液病的「自體或異體血幹細胞移植」(autologous or allogeneichaematopoietic stem cell transplant) 已被確定療效，屬標準治療方案。
接受自體血幹細胞移植，病者大多是「淋巴癌」(lymphoma) 或「骨髓癌」(plasma cell myeloma) 病人，可降低癌病復發機會。病者需先接受化療控制病情，然後安排收集血幹細胞。骨髓含大量血幹細胞，但平常血液內只有微量血幹細胞；皮下注射「血細胞生長激素」(granulocyte colony stimulatingfactor) 可把骨髓血幹細胞由骨髓驅趕出周邊血液內，然後可利用「細胞分離技術」（cell separation) 收集足夠血幹細胞供移植用，血幹細胞需先冷藏攝氏負150度備用。病者移植前必須接受多種大劑量化療藥物，清除殘餘癌細胞，患者骨髓亦同時受抑制，令血球數目大幅下降。醫生化療後為病者輸入已解凍血幹細胞，受破壞骨髓兩三星期後重生，血液血球數目逐漸回復正常水平，移植風險主要是病菌感染及化療副作用。
接受異體血幹細胞移植，病者大多患白血病 (leukaemia)，移植同樣可降低癌病復發機會。病者亦需必須先接受化療控制病情，移植用骨髓或血幹細胞來自他人，最理想是白血球血型吻合兄弟姊妹，病者移植風險會較低。如沒有合適兄弟姊妹，可試在本地、台灣、中國內地或海外無血緣骨髓庫內尋找合適無血緣捐贈者。病者移植前必須先接受多種大劑量化療藥物，清除殘餘癌細胞，並抑制病者免疫力，可避免病者排斥新骨髓 (graft rejection)，又抑制新骨髓內捐贈者免疫細胞排斥病者體內器官組織 ，包括皮膚、腸道及肝臟 (graft versus hostdisease)。異體移植風險較自體移植高，但捐贈者免疫細胞具抗癌藥作用，可殺死殘餘白血病細胞 (graft versus leukaemia effect)，降低白血病復發風險。