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脊髓肌肉萎縮症(SMA)是一種遺傳及漸進性疾病，特徵是脊髓及下腦幹的運動神經元喪失，導致嚴重及漸進性的肌肉萎縮及無力。患者最終可能會癱瘓及無法維持基本生活所需功能，如呼吸及吞嚥。最新研究則顯示，現時本港使用的新藥對成年SMA患者有實際改善。
廖鑑添指德國的研究證實，Nusinersen能有效改善SMA病人的活動能力。
兒童腦神經科專科醫生廖鑑添指出，SMA過往無藥可治，近年則有新藥Nusinersen面世，本港亦已引入。由於藥費高昂，第一年約需600萬港元，其後每年300萬港元，一般患者家庭難以負擔，須靠政府資助用藥。但政府一直只是透過關愛基金資助兒童SMA患者，成年患者無法獲得資助。
研究證實提升活動能力
國際權威醫學期刊《刺針》，本年4月初發表一份非由藥廠資助的獨立研究指出，Nusinersen有效改善病人的活動能力。廖鑑添表示，「SMA主要是負責傳遞腦部訊號到肌肉的蛋白質出了問題，引致肌肉萎縮，而且病情會隨著年齡逐漸變差。《刺針》發表的研究在德國進行，對象有173名16至64歲SMA患者，根據患者多項身體動作作出評估，證實Nusinersen能有效改善成年SMA患者的活動能力。」
總結研究結果，有臨床意義的改善比率為28%(完成6個月療程)、35%(完成10個月療程)及40%(完成14個月療程)。廖鑑添續指，「有臨床意義的改善」其實已反映對患者日常生活有實質的改善。
游嘉敏希望得到政府資助用新藥，讓她可繼續服務社會。
自行呼吸吞嚥
事實上，本港有成年SMA患者獲得政府資助新藥治療，就是2017年獲特首林鄭月娥接見的港大英文系學生周佩珊，她開始用藥時已25歲，屬成年患者，用藥後由終日使用呼吸機，改善至只在晚上睡覺時使用，日間可自行呼吸。在吞嚥方面，周佩珊亦由完全不能用口進食，改善至可吞嚥軟魚肉、蒸水蛋、香蕉甚至糭，證明新藥對成年患者有效。
成年患者的希望
三十多歲的游嘉敏，自幼確診SMA，但一直努力不懈，現時是一名註冊社工，並正修讀哲學博士學位。「近十年來，我明顯感到身體正在變差，十年前我可全職工作，自己去洗手間，但現在不但睡覺時要用呼吸機，也不夠力自己『輪椅過馬桶』去洗手間，所以有時一整天都很少飲水。其實SMA暫時沒法根治，我只希望可獲得政府資助用新藥，可維持活動能力繼續服務社會，已經滿足了。」
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