一名18個月大的英國女嬰,因聽覺神經病變,導致她一出生就失去聽力,不過隨着醫療技術逐漸進步,她在近期接受了僅16分鐘的基因治療手術後,順利恢復聽力。
技術尚未得到普及
所謂的基因治療,是利用分子生物學的方法,將目的基因導入患者體內,讓身體產出帶有新基因的產物,從而使疾病得到治療。由於攜帶大段DNA並將其置入正確的位置非常困難,現今這種技術尚未得到普及。
不過在英國,近日傳來好消息,18個月大的女嬰歐帕爾(Opal),被醫診斷出她因為聽覺神經病變,才出生4天就失去聽力,不過歐帕爾的父母沒有因此放棄讓女兒康復的希望,輾轉之下他們打聽到,一名在劍橋阿登布魯克醫院(Addenbrooke's Hospital)的研究員兼耳外科醫師班斯(Manohar Bance),正在進行基因治療試驗,於是便決定讓歐帕爾參加。
僅接受了單耳低劑量治療
在接受了16分鐘的手術後,歐帕爾順利恢復了聽力,這讓她的父母和醫生,都感到相當驚喜,班斯說明,通常聽覺神經病變,可能是由OTOF基因缺陷所引起,該基因負責產生一種名為otoferlin的蛋白質,讓耳朵中的細胞能夠與聽覺神經溝通,為了克服這個缺陷,需要將OTOF基因副本放入患者的耳朵中。
不過歐帕爾在這次手術中,僅接受了單耳低劑量治療,後續研究團隊會繼續試驗,最終讓雙耳都能接受高劑量治療,成效會更好,班斯表示,歐帕爾是全球第一位接受該療法的患者,能取得這樣的成效令人振奮,希望未來能夠幫助更多患者恢復聽力。
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