2022-12-11 22:19:47

13歲女患不可治血癌創新基因治療半年癌細胞消失

英國13歲女孩Alyssa患了一種不可治愈的白血病，當母親去年認為這是女兒的最後一個聖誕節後，估不到今個聖誕節仍可與愛女度過。在用盡所有治療方法後，醫生利用生物工程為Alyssa找到「救命藥」，奇跡地6個月後癌細胞蹤影完全消息，但Alyssa仍需持續監察以防癌症復發。

血癌治療｜母親：去年今日以為是最後一次共度聖誕

Alyssa去年5月診斷患上T細胞急性淋巴細胞白血病(T-cell acute lymphoblastic leukaemia)。T細胞原是保護身體，找出及摧毀威脅，但Alyssa的T細胞卻失控危害身體。她所患癌症屬惡性，先是接受化療，然後是骨髓移植，但都未能將癌細胞擊退，她說：「我最終會死去。」母親Kiona稱，去年這個時候她害怕過聖誕節，「認為這是我們與她度過的最後一個聖誕節」。女兒今年1月13歲生日時，她只懂哭泣。

血癌治療｜基因編輯技術救回一命

基因技術近年突飛猛進為Alyssa點燃生存希望。大奧蒙德街醫院(Great Ormond Street Hospital)的團隊使用鹼基編輯(base editing)技術，透過生物工程造出一種新的T細胞，可以追蹤及殺死Alyssa體內致癌的T細胞。研究員從捐贈者取得健康的T細胞，然後改造它們，首先是除去有關T細胞的攻擊機制，以防它們攻擊Alyssa身體。第二步是除去T細胞裡的CD7化學標記，第三個編輯步驟是為有關T細胞塑造「無形保護罩」，防止它們遭化療藥物殺死。

最後一步是基因改造指使T細胞追蹤任何有CD7化學標記的細胞，藉此摧毀Alyssa體內所有T細胞，包括致癌的T細胞。因此，在鹼基編輯過程中要除去CD7化學標記，否則經改造的T細胞會自我攻擊。如果此治療方法成功，Alyssa的免疫系統包括T細胞，將可在第二次骨髓移植中重建。

血癌治療｜首人接受鹼基編輯治療

經過治療團體解釋，是Alyssa自己決定做白老鼠，今年5月成為首人接受有關鹼基編輯治療，當中涉及數百萬個修改細胞。治療期間，因為無論好或壞的T細胞均遭攻擊，所以Alyssa會容易受感染。在一個月後，Alyssa接受第二次骨髓移植重建免疫系統。她然後留醫16個星期，期間弟弟不可以探訪，以防帶了細菌感染她。在最近的兩次檢查中均無發現癌細胞，Alyssa說，「我學會感謝所有微小的事物，感恩我現時仍在人世。」她慶幸有此機會，希望此技術日後能幫助其他兒童。