2017-04-21 06:00:00

首創人肝細胞嵌合小鼠新藥降六成壞膽固醇

不少人以為只要注重飲食健康，就不會患上高膽固醇。但根據外國研究，原來全球約1,000萬人從父母遺傳帶病基因，患有家族性高膽固醇血症。香港大學研究團隊從患者的尿液中提取細胞，再轉化為肝臟細胞，首次嵌合模擬患者身體的小鼠模型測試藥物，結果發現新藥PCSK9抑制劑，能有效降低患者的六成壞膽固醇。

所謂家族性高膽固醇血症，是因體內控制膽固醇代謝基因突變而引起的先天疾病，患者的低密度脂蛋白膽固醇，即「壞膽固醇」水平偏高，令患上冠心病的風險增加。港大醫學院內科學系講座教授謝鴻發稱，全球每約500人，就有1人從父母其中一方遺傳帶病基因而受感染，他們40歲時便有較高風險患上冠心病，較常人的60歲為早。他補充，即使飲食健康、體重標準都有機會患上該症，而且幾乎無病徵，只有小部分患者於眼皮出現斑塊。

謝鴻發表示，過往醫治這類病人，主要使用他汀類藥物，但大部分效果並不理想，未能有效降低「壞膽固醇」，而且部分患者有嚴重副作用，如橫紋肌溶解症，致腎衰竭。而這次研究成功將患者的肝細胞注入小鼠體內，令其肝臟帶有患者的肝臟細胞，模擬患者體內情況再測試藥物。結果發現，PCSK9抑制劑較他汀類藥物有更好的臨床效果，能降低「壞膽固醇」約六成，較使用他汀類藥物的兩成為高，且亦未見有副作用。

64歲的梁女士(圓圖)患有家族性高膽固醇血症，全家6兄弟姊妹中，有4人都罹患。她過往服用他汀類藥物時，膽固醇指數曾逾11度，之後更因血管閉塞要「通波仔」。她參與港大的研究後，轉服PCSK9抑制劑，指數回落至5至6度的正常水平。她表示，轉藥後未見有副作用，並有效降低膽固醇指數。

不過，謝鴻發補充，現時PCSK9抑制劑的成本較高，患者每月需花4,000元。他希望，未來將研究成果應用到其他遺傳性肝臟病，如威爾遜氏症。