白血病｜中大精準治療助AML兒童延命

白血病不只會侵襲成年人，亦有兒童有可能患上急性白血病。當中急性髓細胞白血病(AML)兒童患者若復發及出現耐藥性，往往只剩下2至3個月壽命。中大卓越兒童健康研究所最近成功建立患者資料庫，並發展出一套測試方式，為患者提供精準個人化治療，有助控制病情。

中大醫學院兒科學系教授李志光表示，白血病有分急性和慢性，而急性多見於兒童；急性當中再細分為急性淋巴細胞白血病(ALL)及急性髓細胞白血病(AML)，後者每年約有10宗新症，「患者白血病細胞會不正常生長，令骨髓的造血組織受破壞、喪失功能。」

只有一款標靶藥

現時兒童AML的標準治療方案會先做化療，如醫生認為復發風險高，便會配合骨髓移植。李志光續指，「治療後約六至七成患者可以治愈，若不幸復發，則會再施以化療及骨髓移植。事實上，復發患者的生存率只有四成或以下。」雖然美國食品及藥物管理局已批准8種標靶藥用於治療成人AML，但當中只有一種可應用於兒童患者。「為兒童患者再增加化療強度未必可以顯著提升生存機會，反帶來嚴重副作用，因此我們急切需要找到其他治療方法。」

建立高維度資料庫

為此，中大醫學院自2017年起開始收集兒童AML新症的患者數據，中大醫學院兒科學系助理教授梁錦棠表示，「至今共收集到52名患者、61個骨髓樣本，透過大規模45種藥物篩選、所有樣本的基因測序，加上患者的臨床數據如有沒有復發、是否屬於高危患者等，成功建立了高維度資料庫，並開放予全球研究人員使用，希望可促進AML相關的研究。」樣本數量看似不多，但當中約有65%存活率及40%屬高危患者，均與國際文獻吻合，故有一定參考價值。

篩選合適藥物

研究團隊不但從資料庫的數據中發現兒童AML因應其基因變異，而出現與成年患者不同的藥物反應，而且在藥物庫中找到部分標靶藥，對兒童血癌細胞比傳統化療有更佳反應，有助日後集中資源研究這些藥物於兒童個案的療效。

研究團隊同時發展出精準治療測試方法。梁錦棠解釋，「我們從兒童AML患者的骨髓樣本取出血癌細胞，作出45種藥物敏感度分析，結合基因測序，可於3日內篩選出最合適的藥物，為本來已沒有治療選擇的患者，例如帶有KMT2C基因變異，帶來新希望。」

延長生存期

一名14歲男童AML患者，確診後先接受化療，將癌細胞壓至低水平，可惜約兩年後第一次復發，再次化療並配合骨髓移植，情況有所好轉；惟一年多後二度復發，整個家庭都感到絕望。患者雖然知道繼續治療可能更辛苦，也明白未必能夠治愈，但仍然想生存下去。於是醫生轉介他到是次研究，並採用篩選出的藥物作治療，結果可延長存活期達2年半，而且生活質素接近一般人。李志光最後提醒，目前此精準治療仍屬於實驗性質，須進一步做更大型研究方有機會變成標準治療，因此應用前須先充分考慮有關風險。