馬德稱願意承受風險。(美聯社)
醫療人員準備為馬德注入經修改的病毒。
基因編輯技術有新發展，美國有科學家首次在人體體內編輯基因，稱可「找出」及準確地選擇「切斷」細胞內原有DNA，並將新基因置於特定地點，永久修復新陳代謝罕病的病變基因，形容新技術猶如「將迷你外科醫生放入體內做手術」，有別於以往先在實驗室編輯基因，再放到人體測試。
加州一間生物科技公司，周一為44歲的馬德(Brian Madeux)作3小時治療。他患罕見先天性新陳代謝疾病韓特氏症(Hunter syndrome)，或稱黏多糖貯積症二型(MPS II)，身體缺乏分解黏多醣的酵素，影響細胞正常運作，破壞骨骼及膽囊等多個部位。他每周需注射酵素舒緩病情，但年花高達40萬美元(約312萬港元)。新療法分為3部分，團隊先修改數以十億計的DNA指令，將其存於經修改的病毒內，注射入血管運至肝臟。肝細胞再利用DNA指令產生兩類如「分子剪刀」的鋅指蛋白(zinc finger protein)，其可「找出」及「切斷」特定的原有DNA，終容許加入一種新基因，刺激細胞產生馬德缺乏的酵素。
出錯無法逆轉補救
專家稱只需修改1%肝細胞，新療法不會治愈馬德體內已受損器官，但有望令他以後不需再注射酵素，料3個月內見效。公司主席稱初期試驗將邀請30名成人，冀終能應用至兒童，並指新基因將成為病人體內一部分，伴隨終生，「我們先切斷病人DNA，加入新基因，再將它縫線，是看不見的修補。」馬德表示既緊張又興奮，願意承受風險。
過往有科學家在實驗室中使用被稱為「基因剪刀」的CRISPR編輯基因，再將其重新注入患者體內，但其僅可治療少數疾病，部分病人成效不持久，甚至患癌。但亦有憂慮指新療法不能逆轉，永無法補救，恐導致其他基因突變，注入的病毒或錯送至其他器官及引起免疫系統攻擊。
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