科大專家研治家族性阿茲海默症源頭刪致病突變緩解病理症狀

家族性阿茲海默症有明確的遺傳病因，但無有效的改善病情的治療方法。科大科學家成功研發了一種新型全腦基因編輯技術，在小鼠模型中有效刪除家族性阿茲海默症的遺傳基因突變，並改善疾病的病理症狀，料此項技術有潛力發展成為阿茲海默症的新型長效治療策略。

香港科技大學有5個研究項目包括「阿茲海默症的基因治療」、「現場顯微成像省時省醫療資源」、「電化學技術處理污水及污泥」、「智慧普適感測器潛力無限」、「人工智能機械人處理精細工序」，獲創新科技署「產學研1+計劃」的撥款資助。

當中「阿茲海默症的基因治療」項目，由科大和香港神經退行性疾病中心的研究團隊開發了一種新型的「一對多」基因編輯策略，用於治療家族性阿爾茲海默症。

中心首席科學家葉翠芬博士指出，阿茲海默症病人中族性阿茲海默症，是最嚴重的一種；病人的腦萎縮及認知行為衰退速度比其他種類更快，而病人身上有逾400個位置可出現基因突變，若治療便需有逾400種針對藥物，市場上暫時缺乏有效治療方案。

她續指，團隊研發的「一對多」基因編輯策略，從源頭刪除致病突變，並在全腦範圍內有效緩解阿茲海默症的病理症狀，又指研究突破了現有策略於臨床上開發及應用的局限，故具有很大潛力改善疾病進程的臨床療法，甚至可擴大應用於家族性阿茲海默症以外的遺傳性疾病中，坦言研發藥物需時較長，望於3至5年內完成臨床開發的第一階段，其後再將技術商業化。

「產學研1+計劃」於2023年10月推出，旨在釋放本地大學科研成果轉化和商品化的潛力，及促進政府、業界、大學及科研界的相關合作，資助領域涵蓋健康及醫藥科學、新材料及新能源、人工智能及機械人、電機及電子工程、工程、先進製造、中醫藥，以及環境農業及海洋生物科技領域。