皺皮木瓜有望治療肌原纖維肌病

肌原纖維肌病(Bag3opathy)是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，目前並無有效治療方法。香港浸會大學中藥創新研究中心從中藥「皺皮木瓜」提取有效成分，研製成新藥「CCD-2107」，取得美國食品及藥物管理局(FDA)「孤兒藥」資格認定，亦為患者帶來新希望。

浸大協理副校長(中醫藥發展)、中藥創新研發中心總裁卞兆祥教授表示，肌原纖維肌病大多因為BAG3基因出現雜合突變p.Pro209Leu(c.626c>T)引起，常見於青少年時期發病，成年之前死亡。

漸進性肌肉無力

肌原纖維肌病的臨床症狀相當嚴重，患者多見於10歲左右開始出現跑步問題，而且進展快速，出現漸進性肌肉無力、頸背部僵硬、肌肉萎縮、運動障礙，及後發展至呼吸肌虛弱，需要機器輔助呼吸，坐輪椅代步；部分患者更會引起心肌病。惟此症目前並無有效治療方法，只能透過復康訓練、借助輔助設備，例如矯形器、支架、輪椅等改善活動能力。

研究治病藥方

卞兆祥憶述於2014年3月，有一名患有肌原纖維肌病的16歲女孩尋求中醫治療，當時團隊為其免費診治，並診斷為「脾虛陽證」，在之後5年的治療和跟進，症狀得到明顯改善，肌肉力量增加。「團隊深入研究該藥方，結合天然藥物化學、病理學、藥理學等現代科學技術，確定了有效成分來自中藥『皺皮木瓜』，並研究其作用機制。」

提升肌肉力量

皺皮木瓜屬薔薇科植物「貼梗海棠」的乾燥成熟果實，亦是臨床常用中藥，卞兆祥續指，「它多用於治療關節肌肉疾病，如濕熱痹證和腰膝關節痠重疼痛等。」研究團隊利現代提取純化技術，取出有效成分，並研發出質量可控的CCD-2107。「早前於小鼠動物實驗上，得到很好的驗證，拉力、握力等表現都有提升。」

要留意皺皮木瓜並非一般當作水果食用的木瓜，後者為番木瓜科番木瓜屬，不要混淆。

預備臨床研究

罕見病藥物(孤兒藥)的研發和生產面臨多重挑戰，例如缺乏研究數據、研發成本高而市場規模小等。因此美國亦採取一些措施以吸引相關藥物研發，例如臨床測試可免除部分臨床申報資料、可以減稅、免除新上市藥許可申請費，並享7年市場獨佔權。而CCD-2107也剛取得孤兒藥資格認定，卞兆祥預計兩年內會向FDA提出新藥臨床研究申請，希望最終得到上市批准，讓更多患者受惠。