肺結節病是間質性肺病中最常見的一種,暫時並沒有根治藥物。而香港科技大學與aTyr Pharma子公司盤古生物製藥正合作研發纖維化肺病新藥ATYR1923,並已展開1b/2a期臨床試驗,將來有望可治愈肺結節病。
結節病是一種免疫介導的炎症性疾病,即身體的免疫系統反應過大而攻擊自身組織,使身體多個器官形成肉芽腫、炎性細胞團塊等,能影響所有年齡人士,而20至39歲為病發高峰期,然而成因未明。肺部多為此病開始的器官,多達90%結節病患者會有肺部炎症,嚴重時可使肺組織纖維化,長遠會使病人呼吸困難、衰弱,而最終死亡。
發現調節免疫系統機制
香港科技大學生命科學院講席教授張明傑博士表示,「我們發現了組氨酰tRNA合成酶(HARS)的剪接變體,它會從全長tRNA合成酶中釋放出具生物活性的免疫調節(iMod)結構域,選擇性結合Nueropilin-2受體蛋白,以調節免疫系統功能。」ATYR1923便是透過減低受體的反應以調節免疫系統,不再攻擊肺部,減低炎症,讓肺部功能得以復原。
展開1b/2a期臨床測試
ATYR1923早前已於健康的受試者完成1期臨床測試,證實藥物的安全性,並於去年第4季開始進行肺結節病人的1b/2a期臨床測試。ATyr Pharma總裁並首席執行官兼董事Sanjay Shukla表示,「現時已在美國開始招募志願者參加是次臨床測試,暫時有三十多位患者參與,將採用隨機、雙盲測試、安慰劑對照、多次遞增劑量試驗等,進行為期24周的測試,以評估ATYR1923的安全性、耐受性和藥物活性等。預計2020年中期會有結果。」
數年後有望推出
完成第此臨床測試之後,期望將會開展針對肺結節病的第三期臨床測試,以及啟動其他分型間質性肺病的二期臨床測試,例如慢性過敏肺炎等。如果測試順利,肺結節病新藥有望在數年後推出市面。
香港科技大學高等研究院客席教授Paul Schimmel博士表示,「與tRNA合成酶基因家族相關的疾病還有癌症、自身免疫系統疾病、肝病、神經系統疾病及線粒體疾病等,這些相信將會是未來的研究方向。」