14年前日劇《一公升的眼淚》令更多人認識小腦萎縮症，但多年來醫學研究裹足不前，仍屬不治之症。香港中文大學生命科學院教授陳浩然的團隊，多年來努力研發藥物醫治方案，最近更準備進行臨床前期試驗階段，成果在望。然而缺乏經費資助，令這條科研路增添變數。
簡稱SCA的小腦萎縮症，全名為脊髓小腦運動失調症，基於患者小腦、腦幹和脊髓的基因突變，產生退化性萎縮，一般於20至40歲發病。初期由影響身體平衡，走路步履不穩，到中期手腳失去協調能力，說話含糊不清，晚期病徵更嚴重至不能自理。陳浩然指出疾病多屬顯性家族遺傳，當父母一方患病，子女不分性別也有50%機率確診，且發病年齡更比上一代推前，直至未到生育年齡已確診，終令家族絕後。現時SCA並無根治方法，主要在復健治療上，以延緩退化程度，令患者維持最高生活自理能力。陳浩然團隊早於2016年發明了一種抑制劑「P3」的多肽分子，有效抑制神經細胞退化。他們發現SCA患者細胞中，具毒性的RNA分子會干擾蛋白質「核仁素」的功能，阻止「核仁素」在細胞核內製造核糖體維持生命，從而令細胞凋萎。而研究證實P3能直接跟致病的RNA產生作用，並壓制其毒性。
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