上次提到，晚期膀胱癌終於有基因對應的首隻標靶藥物出現，為帶有FGFR基因突變的晚期膀胱癌(泌尿上皮癌)病人帶來新的治療方向。這隻標靶藥是膀胱癌第一種特定基因突變標靶療法，為口服藥物，已獲FDA批准用於攜帶特定成纖維細胞生長因子受體(FGFR，Fibroblast Growth Factor Receptors)基因突變的局部晚期或轉移性成人患者。研究數據指，約20%晚期膀胱癌患者帶有此基因突變。
當FGFR基因出現突變，FGFR訊號通路可能被異常激活，並觸發不同反應，令膀胱癌細胞不受控地增生和分裂，形成癌症。這個最新的標靶藥物，是一種FGFR激酶抑制劑，能依附在變異的FGF受體上發揮作用，直接阻斷細內的訊號通道，導致癌細胞繁殖的訊號不能傳達，從而抑制癌細胞的活動。
臨床研究顯示，帶有FGFR基因突變、標準化療失效的局部晚期或晚期膀胱癌患者，使用FGFR標靶藥的客觀反應率(ORR)達40%，反應持續時間(DoR)為5.6個月，整體存活期(OS)中位數達13.8個月。
至於副作用方面，大多數治療相關的不良反應為輕度至中度，最常見為高磷血症，亦有病人會出現口腔炎、疲勞、腹瀉、口乾、指甲與甲床分離或指甲生長不良、食慾下降、便秘、噁心等。由於藥物可能導致眼部問題，在治療的首4個月，每月建議進行一次眼科檢查。醫生亦會監察病人用藥後反應，有需要時會調整藥物分量。
可以肯定的是，生物記號的治療方式已經逐漸成為了標準治癌方法，若晚期膀胱癌病人一線治療無效，通過基因檢測確定自己是否有對應的標靶基因突變非常重要，因為會直接影響接下來的治療方案選擇。醫生為病人進行基因檢測配對藥物差不多已是慣常做法，日後可將相關基因加入測試行列，或許會有更多藥物可以使用，延續病人壽命。
撰文：臨床腫瘤科專科醫生張寬耀
張寬耀