標靶治療又稱靶向治療，顧名思義是針對某些疾病特定「靶點」的藥物治療，最廣泛應用於癌症或一些自身免疫疾病。「靶點」一般可以是基因變異的細胞受體，例如細胞表面標誌物、融合蛋白，以及由基因擴增而產生的標誌物等。
現時針對不同癌症的標靶藥物已經有超過100種，其中一些只可以單獨使用(例如肺癌)。而某些則可以結合其他治療方法如化療，以醫治結直腸癌等的癌症；或是結合放射治療以醫治頭頸癌等的癌症；又或者是結合其他標靶治療使用。以肺癌為例，標靶治療已成為帶有驅動基因突變、第四期肺癌的一線治療，與傳統化療比較，標靶治療能夠提高生存標靶治療率、減少副作用及改善生活質素，這些都已經在國際第三期隨機對照臨床試驗獲得充分證實。
雖然標靶治療的副作用相對化療少，但是本身也有個別限制。標靶治療會在治療一段時間後漸漸失效。這是因為仍然留在病人身體內的癌細胞，會逐漸適應及對標靶治療產生抗藥性。幸好醫學界近年已揭開某些抗藥性機制的面紗，透過針對特定的抗藥性機制，從而設計出新一代標靶藥物，使病人得以繼續使用標靶治療去控制病情，及推遲使用一些副作用較大的傳統治療。要留意的是，這些新一代標靶藥物亦會出現抗藥性，我們必須繼續去查找這些新的抗藥機制，才能設計出更有效的標靶治療。
作者為港大醫學院臨床腫瘤學系臨床副教授李浩勳醫生